确诊难常复发药价高怎么让稀有淋巴瘤不稀有

稀有淋巴瘤兼具了肿瘤的阴险和稀有病的稀有，许多淋巴瘤患者觉得自己是“全国际最倒运的人”。图中四岁男童患有淋巴瘤，爸爸妈妈尽心竭力为孩子筹款看病。（IC photo/图）

据不完全统计，我国淋巴瘤发病率约为6.68/10万，每年约有10万名新发患者，而“稀有淋巴瘤，兼具了肿瘤的阴险和稀有病的稀有”。

调研数据显现，国内淋巴瘤患者的年度医疗开销约为家庭年收入的2.33倍，54%患者的年收入低于3万元。仅17%患者可接受医疗开销，19%的患者因经济担负过重而断药。

关于药物能否降价，套细胞淋巴瘤患者蓝天“心里没底”，他还在挑选持续医治。每天早晨醒来，蓝天总不忘微信群发“早上好”，“我想让亲朋好友知道，我还活着。”

42岁往后，江苏无锡人徐然现已习气了以数日子的视点瞭望逝世。依照发病规则，他曾被宣判“时日无多”，关于自己被延伸的生命，他很满意。

每当寒暑假，他便伴随女儿出门游览；素日里，他会骑着山地车到太湖边安静考虑。他看上去未显病态，唯有长期说话后被“掏空”的疲倦感在提示他：自己是个淋巴瘤患者。偶然，他不由得会想：“为什么倒运的是我？”

淋巴瘤是一种起源于淋巴造血体系的恶性肿瘤，由于肿瘤细胞可随淋巴和血液播散，淋巴瘤可发生于身体任何部位的淋巴安排。据不完全统计，我国淋巴瘤发病率约为6.68/10万，每年约有10万名新发患者。播音员罗京、艺人高仓健、《滚蛋吧！肿瘤君》电影原型熊顿，都因淋巴瘤离世。

我国每年约有10万名淋巴瘤新发患者，《滚蛋吧！肿瘤君》电影原型熊顿因淋巴瘤离世。（IC photo/图）

2019年9月15日，是第16个国际淋巴瘤日。闻名医学期刊《柳叶刀》2018年的统计数据显现，我国淋巴瘤患者的5年生计率仅38.3%，比较日本和美国的57.3%、68.1%，存在显着距离。

值得警觉的是，由于确诊困难、复发率较高、医治手法有限，患者面对无药可用和预后不良的境遇。国内虽有靶向药物上市，但由于价格昂扬，即使进入医保，仍有大批患者难以企及，陷入了肿瘤不断复发、就医求药困难、家庭担负沉重的多重窘境。

“全国际最倒运的人”

徐然是在单位例行体检中发现身体反常的。B超时，医师告知他“脾大”。徐然身体一贯健康，上网查找，吓了一跳——白血病、淋巴瘤……亲属介绍他去看无锡当地的一位血液科医师，医师查体后主张住院进一步查看。徐然心想：这下问题大了，干脆直接去了上海。

验血查看是否有丙肝、脾功用亢进，再安排CT、骨髓穿刺……耗时3个月逐个扫除后，他毕竟被确诊为套细胞淋巴瘤——B细胞淋巴瘤中最难缠的一类。

淋巴瘤不是单一疾病，而是七十多种不同亚型的总称，而且还在持续不断地细分。它可分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤两大类。前者占比约10%，医治后十年生计率可达80%；后者首要包括B细胞淋巴瘤（约70%）和T/NK细胞淋巴瘤（20%）。

淋巴瘤虽是全球十大恶性肿瘤之一，但一些亚型的发病率极低：经典型霍奇金淋巴瘤0.32/10万，缓慢淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤0.18/10万，套细胞淋巴瘤0.13/10万，华氏巨球蛋白血症0.021/10万……更不用说发病率更低的原发中枢神经体系淋巴瘤等亚型。

“稀有淋巴瘤，兼具了肿瘤的阴险和稀有病的稀有。”淋巴瘤康复交流平台“淋巴瘤之家”创始人顾洪飞曾是霍奇金淋巴瘤患者，他告知南边周末记者，这些亚型在欧美大多归于孤儿药请求适应症，但均不在国内《第一批稀有病目录》。一旦归入稀有病目录，必定程度上可以鼓舞新药的研制，在方针拟定、药品审评批阅、医保掩盖方面也有了根据。

和许多淋巴瘤患者相同，徐然觉得自己是“全国际最倒运的人”。在近660万人口的无锡，他所知道的套细胞淋巴瘤病友只要3个。甭说普通人，连一些三甲医院的医师也没触摸过这样的病例。

“像中了彩票。”得知缓慢淋巴细胞（以下简称慢淋）白血病五十万分之一的概率落在自己头上，江西上饶患者胡杰无法自嘲。

医治“时刻窗口”再三错失

不论来自哪个省份，不管哪种亚型，淋巴瘤患者的阅历大多类似——发病，数次错误确诊，不断转院，直至毕竟确诊。“一般来说，一位患者往往要去两家以上的医院会诊，才干得到定论。”北京大学肿瘤医院党委书记朱军说。

2019年9月12日，“淋巴瘤之家”携手北京病痛应战公益基金会，发布了《2019我国淋巴瘤患者生计情况白皮书》（以下简称“白皮书”）。白皮书调研掩盖了全国近五千名患者，成果显现：43%的患者有过误诊阅历，或是被误诊为非淋巴瘤，或是被误诊成淋巴瘤的其他亚型。从发病到就诊，均匀需求7.7个月；从初度就诊到毕竟确认亚型，均匀需求2.5个月。

确诊前数月，福建福安人蓝天每次被蚊子吸食后，手掌都会肿起来。福安防疫站皮肤科的确诊是“丘疹性荨麻疹”，之后他辗转数家医院，试了多种中药和西药，症状还没有好转。两个月后，病况扶摇直上——高烧不退，嗓子还长出了两个疙瘩，最终连食物也无法吞咽。

一次次转诊中，医治的“时刻窗口”再三错失。2018年1月，发病近9个月后，蓝天才在上海一家三甲医院被确诊为套细胞淋巴瘤。

为了确诊，大部分患者需赶赴北上广等医疗资源会集的大城市。淋巴瘤亚型的确诊高度依靠病理确诊，偏远区域病理科医师稀缺，“一些地级医院没有满足的病例数，但却要预备免疫试剂进行免疫组化，这是一笔巨大的投入。确诊有时还需求PET-CT，当地患者的经济才干又不行，这些都是问题。” 我国医学科学院肿瘤医院肿瘤内科副主任医师刘鹏说。

“理论上，前期的慵懒淋巴瘤有时机治好。”刘鹏告知南边周末记者，这类淋巴瘤成长缓慢，假如只侵犯到部分，经过化疗和放疗，50%以上的患者不会复发。惋惜的是，95%的患者发现时现已晚期。

刘鹏解说，这和临床医师的专业才干有关，尤其是底层医师，“比方把淋巴瘤当成了淋巴结炎，进行抗炎医治”。一些亚型的患者病况恶化敏捷，直到一两周后患者呈现了呼吸困难，医师才意识到或许不是感染。

埋伏的“定时炸弹”

最近几年，跟着业界对淋巴瘤知道的逐步加深，以及各种新药和医治手法的出现，患者的预后得到很大改进。“淋巴瘤有期望成为‘一击即中’的肿瘤。”朱军说，假如患者能及时得到规范化的确诊和剖析，病况能得到很好的操控。

1997年，利妥昔单抗（原研药商品名美罗华）成为首个在美国获批上市的CD20靶向药物。R-CHOP计划（利妥昔单抗联合化疗）在曩昔两三年间，更被认为是医治B细胞淋巴瘤的通用计划。4个阶段后，徐然的各项目标显着好转，到达了完全缓解（注：症状及各种查看医治都正常或挨近正常）。

但是，“定时炸弹”仍然埋伏。尽管靶向药物和免疫疗法的运用，现已让淋巴瘤医治进入了“无化疗年代”，患者可长期“带瘤生计”，但复发仅仅时刻问题。复发后，套细胞淋巴瘤患者一般只剩下1-3年的生命。

推迟复发需求保持医治，摆在徐然面前的有两种挑选：干扰素和美罗华。前者价格便宜，但副效果不小；后者效果好，但保持8次，每次需求约2.5万元。

“坚决不保持医治，过一天算一天吧。”这是和妻子无数次争持后，徐然的决议。20万元关于这个中产之家并非天文数字，但往后自己假如脱离，家人的日子还要持续，他不想让母女俩一无一切。

确诊那年，徐然42岁。这位房地产开发公司的水电工程师习气每年出国旅行，周末陪家人逛街。一夜之间，单位和家庭的两层顶梁柱垮了。他办了病退，每月只拿2100元的薪酬，“体检就像人生的一道直角弯，忽然就没了未来。”

每次从无锡去上海复诊，为了8点前赶到医院，徐然天不亮就要出门。“看着妻子陪我走在路上，想到人家的妻子还躺在被窝，再刚强的人都不由得流泪。”

失掉作业后的丢失，对复发的忧虑，对家人的愧疚，种种杂乱心境交错，徐然一度被确诊出郁闷倾向。

消耗远超大多家庭接受规模

对不少淋巴瘤患者而言，疾病对身体的冲击远不及心思冲击大。“淋巴瘤之家”论坛上，许多患者整天惊慌，忧虑病况复发难治，惧怕又要阅历苦难。

南边医科大学南边医院血液科副主任冯茹解说，患者大多会阅历心境动摇时期，健康人往往无法领会这种心境。作为医师，她能做的是了解患者的主意和忧虑、极力协助处理。

徐然毕竟没能躲过复发——症状缓解仅14个月，初次复发；抗肿瘤药物来那度胺保持一年后，二度复发。2017年9月，国家经过药品商洽将36种高价药物归入了国家医保目录，其中就包括美罗华，500毫升的价格从1.6万元降到8298元。不过，降价对徐然没有实际意义——套细胞淋巴瘤不在医保报销的适应症中，仍需自费。

46岁的胡杰情况更糟。化疗三次后，身体就吃不消了。医师给出的挑选是：要么咬牙持续化疗，要么吃药。当知晓药价时，全家人都缄默沉静了：伊布替尼（商品名亿珂）每盒4.86万元，且需求终身服用。

2017年，伊布替尼在国内正式上市，这是一种口服的小分子BTK抑制剂。比较化疗带来的副效果，伊布替尼被指可以改进患者生计质量。针对复发难治慢淋和复发性套细胞淋巴瘤，伊布替尼被引荐为首选医治。服药一个月，胡杰肿大的淋巴结消失了，消化体系也渐渐康复。

不过，假如坚持医治，消耗将远远超出大多数家庭的接受规模。白皮书调研数据显现，国内淋巴瘤患者的年度医疗开销约为其家庭年收入的2.33倍，54%患者的年收入低于3万元。仅有17%患者可接受患病带来的医疗开销，19%的患者由于经济担负过重而断药。

2018年10月，伊布替尼相同经过商洽归入国家医保，降价68%，医保支付价为每盒1.7万元，但胡杰每月仍需自费八千多元。儿子刚读高中，家里还有一对八十多岁的双亲。为了保持家庭开支，做幼儿园教师的妻子不得不在超市打了两份零工。

稀有淋巴瘤用药，该不该入医保？

“太多新药上市即天价，我们会觉得：新药上市和我有什么关系？仍是买不起。”顾洪飞说，病友们反倒等待临床试验，入组就能免费用药。“淋巴瘤之家”曾与罗氏制药、百济神州、杨森等企业协作，前期介入药物研制，安排患者入组，加快稀有淋巴瘤新药上市。

2019年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了百济神州BTK抑制剂泽布替尼的新药请求，用于医治复发难治性套细胞淋巴瘤患者。一起，FDA颁发这一新药请求优先审评资历。2019年早些时候，泽布替尼成为首款取得FDA“突破性疗法”确定的我国本乡研制抗癌疗法。在我国，泽布替尼已递送上市请求，但暂未获批。

多重窘境之下，从2018年起，“淋巴瘤之家”就呼吁将霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、慢淋、华氏四种淋巴瘤亚型归入稀有病目录。

顾洪飞解说，这几种淋巴瘤亚型的新药较多，患者有望到达无化疗情况，只需一些口服新药，就能保持杰出的日子情况。

病友们还将救治的部分期望寄托在医保支付上。事实上，近几年国家已出台不少方针，减轻淋巴瘤患者的经济担负。医保基金池总量有限，一些淋巴瘤患者需求终身用药，动辄每年上百万元的药费是否值得，总能引发公正缓成效的争议。

“药物的可及性包括公正、道德、可持续发展三层意义，并不是患者用得起便是可及。”青岛市社会保险研究会副会长刘军帅提示，不管在哪个国家，不是一切的担负都是经过医保处理的。怎么发挥慈悲、社会救助、商业保险的效果，到达一种广义的共付，值得考虑。

现在，政府部门的为难在于数据缺少，“某个区域的稀有淋巴瘤患者到底是几十个仍是上百人,担负或许因而多出十倍。”刘军帅泄漏，国家层面正在进行一项关于稀有病的社会学调研，经过白皮书的方式，用数据反映稀有病况况，调研成果或将于2019年11月发布。

顾洪飞也期望用数据说话，新药对患者日子质量终究有多大改进。国家处理这部分患者的医保担负时，才干“心里有底”，不过关于药物能否降价，患者蓝天“心里没底”，他还在挑选持续医治。每天早晨醒来，蓝天总不忘微信群发“早上好”，“我想让亲朋好友知道，我还活着。”

（为维护患者隐私，文中患者均为化名）

南边周末记者 马肃平 南边周末实习生 林子璐 李睿