重磅仅用3月FDA批准囊性纤维化突破性疗法

▎药明康德/报导

今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣告，美国FDA同意该公司的立异疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，医治年纪12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少呈现一个F508del基因骤变。这一同意，让6000名带着一个F508del基因骤变和一个最小功用骤变的患者初次取得靶向CF致病机制的立异疗法。Trikfta被evaluatePharma列为2024年10大重磅药物之首。这一新药申请在本年7月底刚刚递送，FDA只用了不到3个月的时刻就同意它上市！这也显现了FDA为将这款突破性疗法赶快交到患者手中而作出的尽力。

CF是因为编码囊性纤维化跨膜电导调理因子（Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator，CFTR）的基因发作骤变，导致CFTR蛋白缺失或功用缺点引起的遗传病。CFTR基因中有约2000个已知的骤变。CFTR蛋白的功用缺点或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡，在肺部会形成反常粘稠的粘液积累，引起缓慢肺部感染和进行性肺损害，并终究导致逝世。CF是一种稀有的，缩短寿数的遗传性疾病，在北美，欧洲和澳大利亚的约7.5万人受到影响。

Trikafta有三种有效成分构成，其间elexacaftor是新一代CFTR蛋白纠正剂，它用于康复带着F508del骤变的CFTR蛋白的功用，然后改进CF患者的呼吸功用。Tezacaftor可以通过添加CFTR蛋白转运到细胞外表的水平来增强CFTR蛋白功用，而ivacaftor可以通过延伸细胞外表CFTR蛋白的开放时刻来进步缺点型CFTR蛋白的功用。

CF由CFTR蛋白功用反常形成，影响细胞的水、氯离子平衡，终究导致肺部等多种器官功用障碍（图片来历：Vertex官网）

这一同意是根据两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床实验的活跃成果。在第一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床实验中，Trikafta用于医治带着一个F508del基因骤变和一个最小功用骤变的患者。实验成果表明，在承受医治4周今后，医治组患者与承受安慰剂医治的对照组比较，肺功用明显进步，表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比（ppFEV1）的均匀绝对值与基线比较，改进了13.8%（p

在第二项3期临床实验中，带着两个F508delCFTR基因复制的CF患者承受了Trikafta的医治，或许安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的医治。实验成果表明，将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的医治计划中，可以将ppFEV1的均匀绝对值改进10%（p

“今日对囊性纤维化患者，他们的家人，以及Vertex来说都是一个里程碑。通过20年的征途，Trikafta取得FDA的同意。这是一款突破性疗法，具有医治90%囊性纤维化患者的潜力，“Vertex公司主席、总裁兼首席执行官Jdffrey Leiden博士说：”我要感谢在Vertex公司投入这一研制项目近20年的科学家，他们中许多人为发现医治这一疾病的疗法献出了自己的整个职业生涯。我还要感谢囊性纤维化基金会（CF Foundation）在药物研制过程中供给的支撑、鼓舞和协助。最终，我要特别感谢上千名患者、护理人员、医师和患者倡导者，他们的英勇和坚韧让我们到达今日的成果。“

参考资料：

[1] FDA Approves TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People Ages 12 and Older Who Have at Least One F508del Mutation. Retrieved October 21, 2019, from https:///news/home/20191021005792/en

[2] FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis. Retrieved October 21, 2019, from https:///news-releases/fda-approves-new-breakthrough-therapy-for-cystic-fibrosis-300942263.html

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