15年来首个新医治挑选首款红细胞老练剂获批扩展适应症

▎药明康德内容团队修改

日前，百时美施贵宝（BMS）和Acceleron Pharma宣告，FDA同意两边共同开发的红细胞老练剂Reblozyl（luspatercept-aamt），用于医治极低至中等危险骨髓增生反常综合征患者中呈现的贫血。这些患者承受红细胞生成刺激剂（ESA）医治失利，而且需求定时承受血红细胞（RBC）输注来缓解贫血症状。新闻稿指出，FDA的同意标志着这类患者十多年取得首个新的医治挑选。此次同意为Reblozyl的第二个适应症，该药于2019年11月初次获批，用于医治需求定时输注RBC的β地中海贫血成人患者的贫血症。

骨髓增生反常综合征（MDS）患者的特征是无法有用生成健康的红细胞、白细胞和血小板，导致贫血和频频或严峻感染。发作贫血的MDS患者常需求定时输血以添加循环中健康红细胞的数量。频频输血与铁过载、输血反应和感染的危险添加有关。

Reblozyl是一款“first-in-class”血红细胞老练剂，代表了经过调理后期血红细胞老练进程下降输血担负的立异药物类型。它可以作为TGF-β的配体圈套（ligand trap），避免TGF-β激活Smad2/3信号通路，从而促进晚期红细胞的分解和老练，以减轻患者定时RBC输注的担负。

Reblozyl的获批是根据关键性3期临床实验MEDALIST的研讨结果，MEDALIST是一项随机双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研讨。在实验中，与承受安慰剂医治的患者比较，在实验的前24周内，承受Reblozyl医治的患者中完成了至少8周RBC输注独立的份额明显添加，到达了研讨的首要结尾。此外，在研讨的前24周和48周内，与安慰剂比较，承受Reblozyl医治的患者到达至少12周输血独立的份额明显更高。

“今日Reblozyl的获批关于大多数骨髓增生反常综合征患者来说是一个重要的里程碑，这些患者处理其疾病相关贫血的医治挑选有限，咱们期待着将Reblozyl当即用于这一患者集体。”BMS血液学全球医疗业务副总裁Diane McDowell医学博士说。

参考资料:

[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approves Reblozyl (luspatercept-aamt), the First and only Erythroid Maturation Agent, to Treat Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS). Retrieved 2020-04-04, from https:///news/home/20200403005530/en/U.S.-Food-Drug-Administration-FDA-Approves-Reblozyl%C2%AE?from=groupmessage

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